NK Consultores – No mês passado, a FDA (agência americana que regula alimentos e medicamentos) aprovou o Hemgenix, desenvolvido pela CSL Behring e UniQure e administrado numa dose única por infusão intravenosa. Trata-se do quinto tratamento genético contra doenças raras a receber o sinal verde dos reguladores americanos desde 2017, destacando o potencial dessa nova classe de medicamentos de tratar e em alguns casos, curar doenças raras, cânceres e outras condições, destacou a Folha de S.Paulo nesta segunda-feira (19).

As geneterapias, que operam adicionando um novo gene ao corpo ou reparando um gene que passou por mutação, podem melhorar problemas de saúde drasticamente, resolvendo sua causa original, normalmente por meio de um tratamento único. Mas são medicamentos complexos que podem ter efeitos colaterais perigosos e que são vendidos a preços extremamente altos. O Hemgenix da CSL custa US$ 3,5 milhões (R$ 18,5 milhões) por dose, sendo o fármaco mais caro do mundo.

Desenvolvidos pela biotech Bluebird Bio, de Cambridge, Massachusetts, o Skysona e o Zynteglo, geneterapias contra uma doença cerebral infantil rara e uma doença sanguínea congênita, são o segundo e terceiro fármacos mais caros no mercado, vendidos a respectivamente US$ 3 milhões (R$ 15,8 milhões) e US$ 2,8 milhões (R$ 14,8 milhões) a dose. Especialistas em saúde avisam que o custo alto das geneterapias pode limitar a disposição das seguradoras públicas e privadas de cobri-las, tornando-as inacessíveis a muitos pacientes. Para ler a notícia completa, clique aqui