NK Consultores – A Comissão de Ciência, Tecnologia e Inovação da Câmara dos Deputados promoveu debate, nesta quarta-feira (14), sobre o diagnóstico e tratamento de doenças raras no sistema público de saúde. O evento foi solicitado e coordenado pela presidente do colegiado, deputada Luisa Canziani (PSD-PR).
Ministério da Saúde
Priscila Gebrim Louly, coordenadora-Geral de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde, representou a Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde (Sectics) e a Conitec. Ela explicou sobre o processo de incorporação de novas tecnologias no Sistema Único de Saúde. Apresentou, ainda, desafios enfrentados após autorizada a inclusão de tecnologias para doenças raras, como o financiamento, implementação e monitoramento. Informou que das 177 demandas recebidas para análise da Conitec, 152 foram para medicamentos e 15 para produtos. Deles, 20% foram para doenças raras, sendo que 80% delas tiveram recomendações favoráveis à incorporação. Além disso, foi mencionado que dos 777 PCDTs publicados até o momento, 61 são para doenças raras.
Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação (MCTI)
Thiago Moraes, Coordenador-Geral de Ciências da Saúde, Biotecnológicas e Agrárias do Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação (MCTI), falou sobre a chamada pública lançada pelo ministério em 2022, para conseguir recursos financeiros destinados à pesquisa, desenvolvimento, inovação, diagnóstico, tratamento e reabilitação de pessoas com doenças raras. Foram arrecadados R$ 35 milhões, resultando na contratação de 12 projetos. Será realizado o acompanhamento desses projetos para que em breve seja apresentado relatório dos resultados.
Frente Parlamentar Mista da Inovação e Tecnologias em Saúde para Doenças Raras
Deputada Rosângela Moro, coordenadora da Frente Parlamentar Mista da Inovação e Tecnologias em Saúde para Doenças Raras, falou sobre a importância do fortalecimento da porta de entrada do SUS, através da capacitação dos profissionais de saúde, para viabilizar o diagnóstico precoce. Também defendeu o amparo às mães dos pacientes.
A parlamentar chamou atenção para a pauta da pesquisa clínica, pedindo investimento e segurança jurídica nessa área. Para isso, ela disse que é necessário entender o que está sendo feito em relação a atos regulatórios e que seja facilitado o caminho para indústrias nacionais atuarem na produção no Brasil. Lembrou, ainda, que tramita na casa o Projeto de Lei 7082/2015, que trata sobre o assunto. Quanto à atuação da Conitec, ela defendeu a redução do prazo atual para análise de tecnologias, que é 180 dias, prorrogáveis por 90. Também defendeu que a composição da Conitec seja mais científica do que política. Relatou, ainda, que solicitou informações ao Ministério da Saúde sobre a publicação de alguns PCDTs, e ainda não foi apresentada resposta.
Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz)
Marco Krieger, vice-presidente de Produção e Inovação em Saúde da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz), demonstrou preocupação com a fase da medicina genômica, que possibilita a realização de diagnóstico diferencial que pode acelerar os gargalos que existem no tratamento das doenças raras. Apontou que o tempo que os pacientes demoram para receber a informação do diagnóstico e o preparo para disponibilização das novas terapias gênicas que estão desenvolvidas no mundo e chegam com alto custo, podendo inviabilizar o sistema de saúde.
Krieger, também falou sobre os aspectos mais inovadores da ação recente da Fiocruz na pauta das doenças raras. Estão com duas iniciativas: uma com o Instituto Carlos Chagas, no Paraná, para disponibilizar um laboratório que funcione como central analítica que permita a disponibilização de testes de genômicos; e a movimentação do Ministério da Saúde quanto ao Projeto Genômas Brasil, para que a Fiocruz possa fornecer o serviço ao SUS. Mencionou, ainda, o uso de tecnologias utilizadas no desenvolvimento das vacinas, durante a pandemia, responsáveis por produzir vetores binários, e também poderão ser aprovadas nas terapias gênicas.
Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)
Fabricio Carneiro De Oliveira, Gerente-Geral de Produtos Biológicos, Radiofármacos, Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), falou sobre a atuação na agência para dar agilidade na análise de tecnologias para o tratamento de doenças raras, e garantir o acesso rápido dos pacientes.
Informou que foi publicada, em 2017, a Resolução 205, que trata sobre a prioridade para início de análise, manifestação e rito diferenciado para a análise de medicamentos para tratamento de doenças raras. Desde então, foram 35 produtos biológicos aprovados desde 2017 e 5 terapias avançadas. Este ano, de acordo com ele, foram aprovadas 4 novas terapias avançadas na área de produtos biológicos. Afirmou que atualmente não há fila para doenças raras e que os pedidos de análise de tecnologias para essas doenças são analisados no prazo de 10 a 15 dias. Outras medidas para acelerar o processo foram: a publicação da RDC 741/2022, que estabelece critérios para tratar agências estrangerias como referência nas análises regulatórias; e a RDC 750/2022, que estabelece procedimento otimizado temporário de análise, em que se utiliza das análises conduzidas por Autoridade Regulatória Estrangeira Equivalente para análise verificada das petições de registro e pós-registro de medicamentos, de produtos biológicos e seus insumos, e de carta de adequação de dossiê de insumo farmacêutico ativo (CADIFA), protocoladas na Anvisa.
Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas)
Antoine Daher, fundador e Presidente da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas), afirmou que quando se fala em doenças raras é preciso tratar da pesquisa, capacitação, diagnóstico e acesso ao tratamento. Como exemplo, citou que em 2017 a Casa Hunter trouxe para o Brasil a primeira pesquisa clínica em terapia gênica para duas doenças lisossômicas. Relatou que, no momento, a Anvisa não tinha normativo que tratava sobre a análise das terapias avançadas, tendo que publicar a primeira resolução, em 2018, em anuência às terapias avançadas. Ajudou, ainda, na elaboração da Resolução da Diretoria Colegiada 338, contendo critérios para a aprovação do registro de tratamento de tecnologias avançadas.
Defendeu que o Brasil pare de importar tecnologias e patentes e comece a produzir tecnologias. Como exemplo, citou que a Casa do Raros possui patentes em terapias gênicas e, em um ano, passará para pesquisa clínica em terapia gênica não viral, feita pela primeira vez no país. Mencionou que está sendo realizado projeto em conjunto com Fiocruz para criar uma planta de manufatura para criar vetores que tragam sustentabilidade para o sistema de saúde. Falou da necessidade de capacitar os profissionais de saúde, visando garantir o acesso aos tratamentos inovadores. Destacou, ainda, a importância da criação de centros adequados para atender o paciente desde os primeiros sintomas.
Instituto Vidas Raras
Regina Próspero, Co-fundadora e CEO do Instituto Vidas Raras, apresentou a missão, visão e valores do instituto que nasceu para atuar na regulamentação da mucopolissacaridose. Desde 2012 atuam na ampliação da cobertura do teste do pezinho. Agora, atuam para reduzir o tempo que o normativo estabelece para a implementação da Lei. Em sua fala, ela também pediu atenção para as pessoas com hiperplasia adrenal congênita, que custa R$ 0,31 centavos, e não estão conseguindo acesso pelo SUS. Questionou, ainda, sobre a demora da publicação dos protocolos das doenças no SUS.
Hospital Pequeno Príncipe
Por fim, José Álvaro Carneiro, diretor corporativo do Hospital Pequeno Príncipe, falou sobre o aumento nos procedimentos através dos transplantes de medula óssea realizados pelo hospital. Em 2023, foram realizados 32 transplantes de medulas, sendo 14 de doenças raras. Ele disse que é a maior experiência brasileira de doenças raras. Por isso, chamou atenção sobre a necessidade de avanço na estrutura e treinamento de pessoal associado a medula. Além disso, pediu a ampliação do teste do pezinho e medicina personalizada e de precisão.
Também estiveram presentes no debate os deputados Raimundo Santos (PSD-PA), Cleber Verde (MDB-MA) e Vitor Lipi (PSDB-SP).