NK Consultores – Em audiência pública da Comissão de Seguridade Social e Família (CSSF) da Câmara dos Deputados realizada nesta terça-feira (25), foi debatida a inclusão do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal, no Sistema Único de Saúde (SUS). O debate foi solicitado e coordenado pela deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC).
Ministério da Saúde
O Ministro da Saúde, Marcelo Queiroga, falou que neste governo foram investidos cerca de R$ 3,8 bilhões em doenças raras. Defendeu que mais importante do que incorporar medicamentos para tratar a doença, é ter uma política que amplia o acesso ao diagnóstico, o que foi garantido através da expansão do teste de triagem neonatal, que cobrirá o diagnóstico de até 50 doenças, viabilizando o diagnóstico precoce.
Queiroga lembrou que, em 2021, a pasta usou R$ 2,2 bilhões do orçamento com ações judiciais para atender 6,6 mil pessoas. “Isso é quase o custo do programa Farmácia Popular do Brasil”, disse.
Ele avaliou que ao longo dos anos o Brasil também tem evoluído na Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) que, segundo ele, não podem ser avaliadas com o lado sentimental e sim com termos técnicos.
“É impossível, no contexto de doença rara, fazermos grandes estudos aleatorizados, tampouco ter como meta análises com todos esses estudos para que tenhamos a evidência científica construída, como fazemos com as doenças prevalentes”, disse.
Quanto ao medicamento, ele disse que caberá à Conitec fazer a avaliação de incorporação ou não ao SUS, podendo o Ministério recorrer em segunda instância da decisão tomada pela Conitec. Reforçou que é preciso fortalecer a Política Nacional de Pessoas com Doenças Raras através do fortalecimento dos Centros de Reabilitação das pessoas com Doenças Raras.
O Ministro também chamou atenção para o fato de a indústria farmacêutica ser um dos setores mais lucrativos do planeta e que, nesse sentido, acabam por fazer do acesso à saúde uma ’grande oportunidade de negócios”.
“Eu, como ministro da Saúde, tenho que atuar para fazer os devidos filtros para garantir que essas incorporações aconteçam no âmbito da sustentabilidade do SUS, e que promovam o que nós chamamos de custo de oportunidade. Às vezes, a autoridade sanitária precisa ser um pouco dura para garantir que tenhamos a verdadeira ampliação de acesso”, argumentou.
Clementina Corah Lucas Prado, assessora Técnica do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde (Dgits) do Ministério da Saúde, informou que em reunião da Conitec realizada no dia 17 de agosto, o medicamento teve o encaminhamento à consulta pública com parecer desfavorável à incorporação do medicamento no SUS. De acordo com ela, na conclusão da avaliação das evidências científicas pela Conitec, foi citado que havia uma incerteza na eficácia da tecnologia em pacientes maiores de 6 meses e na efetividade de longo prazo com pacientes migrando para outras alternativas terapêuticas sem esclarecer se o motivo foi a falha no tratamento, incerteza em relação à segurança em virtude de relatos recentes de morte da Rússia ou se os resultados econômicos são imprecisos devido às incertezas metodológicas e por subestimar a estimativa de pacientes elegíveis ao tratamento no Brasil. Ela também alegou que estudo realizado identificou que 23% a 30% dos pacientes tratados com o medicamento apresentaram hepatotoxidade e microangiopatia trombótica.
A assessora informou que a consulta pública para receber as contribuições sobre a incorporação da tecnologia ficou aberta do dia 13/09 ao dia 03/10, recebendo 53 contribuições técnico-cientificas, e 1.235 contribuições de opinião. Ela salientou que agora, após o retorno do medicamento da consulta pública, a empresa poderá se manifestar com os pontos que achar relevante. Ressaltou, ainda, que o prazo de 180 dias para análise da Conitec se completa no dia 19 de novembro, e que as contribuições da consulta pública serão analisada em reunião no início de novembro.
Médica Neuropediátrica
Adriana Ortega, Médica Neuropediátrica, disse que a disponibilização do medicamento vai aumentar a qualidade de vida dos pacientes com AME. Ela explicou que a tecnologia restitui ao paciente o gene que ele não possui. Mencionou, ainda, que o impacto orçamentário que o custo do medicamento comparado com o Nusinersena e Risdiplam, é baixo. Pediu, também, a implementação da Lei que amplia a cobertura da triagem neonatal para o diagnóstico precoce dos pacientes com AME, previsto na 5ª etapa do normativo já em vigor. Defendeu que a descoberta precoce da doença possibilita uma qualidade de vida excelente e expectativa de vida igual à da população em geral. Ao defender a incorporação do medicamento, alegou que a disponibilização vai reduzir os pedidos de judicialização, trazendo maior economia para o sistema de saúde.
Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (INAME)
Diovana Loriato, diretora do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal (INAME), se posicionou favorável à disponibilização do medicamento Zolgensma conforme a bula recomendada pela Anvisa, que autoriza o uso da tecnologia até os 2 anos de idade. Ela mostrou preocupação quanto aos efeitos adversos que o medicamento pode causar. Citou que os efeitos podem ser potencialmente maiores quanto mais velho for o paciente, e que foram registrados 2 óbitos pelo fabricante, ocorridos na Ásia, e 3 no Brasil. Por isso, ressaltou a importância de ampliar a discussão sobre efeitos adversos e os cuidados para o monitoramento pós-aplicação do medicamento em momento oportuno, que seria durante a elaboração do PCDT, após a incorporação da medicação.
Quanto à avaliação econômica e impacto orçamentário da tecnologia, a diretora explicou que quanto maior o horizonte de tempo analisado, o cenário torna favorável ao Zolgensma e mais desfavorável aos demais tratamentos disponíveis no SUS. No que tange ao preço estabelecido, ela disse que por mais que seja o mais baixo do mundo, a empresa fornecedora da tecnologia deveria apresentar proposta de preço mais favorável à sustentabilidade do sistema público de saúde, especialmente considerando a existência de outras terapias eficazes já incorporadas no SUS. Sugeriu, ainda, que a quantidade de parcelas para pagamento do medicamento seja ampliada de 3 para 5 anos. Propôs, também, que seja construído um acordo de acesso gerenciado que possa reduzir os riscos de segurança e impacto orçamentário. Como exemplo de acordo, sugeriu a devolução integral dos recursos investidos em caso de óbito, e a implementação de um teto máximo de quantidade de doses comprados.
Novartis
Leandro Fonseca, Corporate Affairs da Novartis, informou que o Zolgensma é uma terapia gênica de dose única e é capaz de modificar o curso natural da doença. Quanto a análise da Conitec, ele disse que a empresa procurou complementar, durante a fase da consulta pública, novos dados e informações que pudessem esclarecer os pontos levantados em relação ao medicamento. Ele chamou atenção em questão ao prazo para análise da tecnologia, visto que tem ocorrido de forma lenta. De acordo com ele, a empresa está comprometida a disponibilizar a tecnologia no país de forma dialogada e construtiva. Ele prestou esclarecimentos sobre a eficácia do medicamento, explicando que as evidências clínicas e econômicas já demonstram o diferenciais do Zolgensma em relação as outras tecnologias disponíveis. Informações adicionais sobre a eficácia e efetividades e segurança do medicamento foram apresentadas durante a consulta pública. Quanto a segurança do medicamento, ele informou que a empresa apresentou uma nova bula junto a Anvisa, e está disponível para realizar o treinamento dos profissionais de saúde nos centros de referenciais para doenças raras. As informações apresentadas na consulta pública deixam segurança e consistência para uma tomada de decisão favorável a inclusão do medicamento no SUS.
No que tange as propostas de normativo que tramitam no Congresso Nacional para tornar o Brasil o país mais atrativo para as empresas, ele mencionou que aguarda votação no Plenário da Câmara dos Deputados do Projeto de Lei 7082/2017, que trata sobre a pesquisa clínica com seres humanos e institui o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa Clínica com Seres Humanos. Para ele, o projeto não é o mais ideal, mas é muito importante para o país. Ressaltou, ainda, que o brasil está em 25º no ranking de atração de investimento em pesquisa clínica, o que para ele, poderia ser melhorado se existisse um marco legal para tratar sobre pesquisa clínica.
Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS)
Ana Cristina Marques, representante da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS), informou que atualmente não existe no rol da ANS nenhuma terapia ou procedimento que comtemple o tratamento com o medicamento Zolgensma, sendo assim, não existe previsão de sua cobertura no rol de procedimentos. No entanto, para os beneficiários de planos de saúde com segmentação hospitalar ou referência, o medicamento será de cobertura obrigatória, quando solicitado pelo médico assistente para administração durante a internação, desde que prescrito para as indicações previstas em bula.
Ordem dos Advogados do Brasil (OAB)
Fabrício Reis, presidente da Comissão de Direito da Saúde da OAB/DF, falou sobre a importância de ampliar a discussão, não limitando somente a inclusão de medicamento, mas a criação e ampliação de políticas públicas para as pessoas com doenças raras.
Parlamentares
O deputado Diego Garcia (Republicanos-PR), relator da Subcomissão de Doenças Raras da Comissão de Seguridade Social e Família (CSSF), pediu urgência na discussão de um novo modelo de políticas públicas que atenda às necessidades das pessoas com doenças raras em todo o Brasil. Pediu que o Ministério coloque esse tema como prioridade no tema. Solicitou que fossem compartilhadas as propostas de sugestões legislativas, pela indústria, para que pudesse colaborar com o processo de incorporação de medicamentos. Sugeriu, ainda, a criação de um grupo de trabalho para tratar especificamente da análise de incorporação do Zolgensma na Conitec. Ele também questionou sobre o prazo para o fornecimento do medicamento Risdisplam, cuja a incorporação foi autorizada, mas não foi publicada a portaria.
O deputado Valternir Pereira (MDB-MT) relatou que sua filha fez uso do medicamento e apresentou grande melhora. Porém, criticou a demora na análise e incorporação do medicamento Zolgensma, em comparação do Risdisplam.
A proponente do debate, deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC) fez um apelo ao ministro Marcelo Queiroga, para que o tempo de espera seja reduzido no caso das ações judiciais para garantir o medicamento que já tenham tramitado e sido julgadas, e tenham seguido para determinação do ministério. Em resposta, ele alegou que a disponibilização é realizada pela consultoria jurídica do Ministério.