NK Consultores – A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do produto de terapia gênica Roctavian® ( valoctocogeno roxaparvoveque), da empresa Biomarin Brasil Farmacêutica Ltda, informou a Agência Gov. O medicamento é indicado para tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave que não possuem histórico de inibidores do fator VIII e nem anticorpos detectáveis contra o vírus adenoassociado do sorotipo 5 (AAV5). O Roctavian® é um medicamento especial de terapia avançada, do tipo terapia gênica in vivo , administrado em uma única dose, por infusão intravenosa. O programa de desenvolvimento clínico do produto envolveu nove estudos clínicos diversos, sendo três estudos de fase 3 (fase de confirmação da eficácia). É relevante ressaltar que o Brasil participou de um estudo de fase 3, aprovado pela Anvisa em 2018, com a inclusão de pacientes brasileiros na pesquisa. Nesse contexto, o Brasil foi responsável por incluir o maior número de pacientes na pesquisa multinacional.A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico genético raro que ocorre devido a uma mutação no gene que produz o fator VIII, uma proteína que permite a coagulação do sangue. A doença aumenta o risco de sangramentos graves e potencialmente letais. Ainda de acordo com o MS, atualmente o tratamento dos pacientes brasileiros com hemofilia A é financiado, em quase sua totalidade, pelo Sistema Único de Saúde (SUS).A Anvisa conduziu uma análise prioritária do Roctavian®, considerando sua classificação como um medicamento de terapia gênica, inovador, para tratamento de doença rara grave. A avaliação, fundamentada em informações regulatórias e científicas fornecidas pela empresa, abrangeu diversos aspectos, destacando-se os seguintes: Perfil de segurança e prova de conceito; Perfil de segurança e eficácia; Aspectos da qualidade do produto; Estudos de estabilidade e distribuição; Estratégias para manipulação do produto e cuidados ao paciente; Mecanismos de monitoramento e gerenciamento de riscos e Certificação de Boas Práticas de Fabricação. Para acessar a matéria completa, clique aqui.