A Anvisa aprovou o registro sanitário de um novo produto de terapia gênica no Brasil, baseado em Células T modificadas para expressarem receptores de antígenos quiméricos (CAR, do inglês chimeric antigen receptor). Trata-se do Carvykti® (ciltacabtageno autoleucel), da empresa Janssen-Cilag Farmacêutica Ltda.

O tratamento é destinado para pacientes com mieloma múltiplo que não responderam ao tratamento com as três classes de medicamentos indicados para esse tipo de câncer (agentes imunomoduladores, inibidores de proteassoma e anticorpos monoclonais) e cuja doença voltou e já não responde aos tratamentos disponíveis. O mieloma múltiplo é um câncer raro das células plasmáticas, um tipo de glóbulo branco que produz anticorpos e é encontrado na medula óssea. A doença é caracterizada pela proliferação fora de controle dessas células, resultando em células plasmáticas anormais e imaturas na medula óssea.

Quando essas células se tornam malignas (câncer), elas não protegem mais o corpo de infecções e produzem proteínas anormais que podem causar problemas que afetam os rins, os ossos ou o sistema sanguíneo. A segurança e a eficácia do produto (ciltacabtageno autoleucel) foram avaliadas por meio de ensaio clínico multicêntrico com 97 pacientes com mieloma múltiplo recidivante (que reaparece algum tempo após o tratamento) ou refratário (resistente) que receberam pelo menos três linhas de terapia anteriores e que tiveram progressão da doença durante ou após o último regime de quimioterapia.

A eficácia foi estabelecida com base na taxa de resposta geral e na duração da resposta. A taxa de resposta global foi de 97,9%. Isso significa que 97,9% dos pacientes do estudo responderam positivamente ao tratamento, atendendo os parâmetros que medem a ausência de células cancerígenas e que apontaram situação clínica estável para os pacientes.

A Anvisa informa que em breve será divulgada a bula do produto, bem como serão divulgadas informações no portal da Agência sobre as bases técnicas para a aprovação do Carvykti® e será emitido o ’Parecer Público de Avaliação do Produto de Terapia Avançada’, após a ocultação de qualquer informação de natureza comercial ou confidencial.