NK Consultores – Foi realizada nesta quarta-feira (7) audiência pública sobre o medicamento inotersena para o tratamento da Polineuropatia Amiloidótica Familiar relacionada à transtirretina (PAF-TTR) em pacientes adultos em estágio 2 ou pacientes não respondedores a tafamidis meglumina (medicamento já incorporado ao SUS). A tecnologia teve recomendação desfavorável à incorporação pela Conitec devido ao custo-efetividade e do impacto orçamentário da tecnologia no SUS. A audiência foi convocada pela Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE/MS).
Sandra de Castro Barros, secretária de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE/MS), abordou sobre a relevância da audiência, a qual visa dar espaço para que novamente se possa colher informações sobre o medicamento e sua importância principalmente para os pacientes que não respondem ao tratamento já incorporado no SUS. A secretária agradeceu a participação de todos presentes.
Priscila Louly, coordenadora geral de Avaliação de Tecnologias em Saúde (CGATS/ DGITS), ressaltou a importância do tema, uma vez que se trata de uma doença grave, que compromete o indivíduo, podendo leva-lo à óbito. Salientou que o Ministério da Saúde possui protocolo para o tratamento da doença, atualmente recomendando o transplante de fígado no estágio inicial, ou para aqueles que não podem realizar o transplante, fazer o uso do tafamidis. Assim, abordou sobre a avaliação do inotersena, ressaltando a recomendação desfavorável pela Conitec. Concluindo, também apontou a relevância da audiência para colher mais subsídios e ouvir a sociedade.
Nathália Siqueira Sardinha, representante do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde (DGITS/SCTIE), explicou sobre a Polineuropatia Amiloidótica Familiar relacionada à transtirretina, apontando que uma doença rara, com prevalência mundial de 1 a cada 100.000 habitantes, ressaltando que não há dados de prevalência nacional. Dissertou sobre a análise crítica do dossiê acerca do inotersena, explicando que foi realizado um ensaio clínico randomizado, o qual 172 pacientes com idade entre 18 e 82 anos foram acompanhados por 15 meses. Explicou que foi observado nesse estudo que com o uso de inotersena, os pacientes obtiveram uma melhora tanto na função motora, tanto na qualidade de vida quando comparado ao grupo placebo, redução dos níveis de transtirretina, melhora nos sintomas neurológicos e estabilização da doença. Em relação a evidência econômica, mostrou que o medicamento resultou em ganhos de anos de vida ajustados a qualidade a partir de custo efetividade incremental de 3.722,451 reais por paciente.
Anderson Freitas e Ellen de Paula, diretor e gerente de Acesso ao mercado na PTC Farmacêutica do Brasil, apontaram que a inotersena possui eficácia inquestionável, podendo transformar a história natural da doença. Além disso, ressaltaram que a Conitec aprovou todos os aspectos sociais e farmacoeconômicos na análise do medicamento. Também apontaram que, em relação aos valores, a oferta apresentada à Conitec é o menor valor da inotersena comercializado mundialmente. Concluindo, salientaram os benefícios sociais com a incorporação do medicamento ao SUS, como economia imediata ao SUS mesmo tratando um número maior de pacientes, traz maior autonomia do paciente e facilidade de disponibilização, entre outros.
Renan Rosa, diretor comercial e acesso na Alnylam Farmacêutica do Brasil, abordou sobre o Onpattro, produto em avaliação além da inotersena, apontando que o objetivo é expandir as possibilidades para os pacientes com ATTRh. Apontou que de acordo com estudos, no tratamento da transtirretina, o medicamento foi capaz de interromper ou reverter a progressão da doença.
Amira Awada, presidente do Instituto Vidas Raras, abordou sobre os benefícios que o medicamento traz para os pacientes, uma vez que, sem tratamento, em cerca de 10 anos, os pacientes podem ir a óbito. Também apontou que já existem pessoas no Brasil que fazem uso desse medicamento através de ações judiciais, apontando que não é confortável para os assistidos. Assim, reforçou que através da incorporação pelo SUS, a Conitec terá mais previsibilidade e economia de custos, levando tratamento adequado e na hora adequada para os pacientes.
Monica Vieira Aderaldo, representante da Federação Norte, Nordeste e Centro Oeste de Doenças Raras, ressaltou que a terapia já é realizada em muitos países fora do Brasil, salientando que é eficiente e eficaz. Além disso, reforçou que o preço foi bastante reduzido em relação ao comércio mundial. Assim, defende a incorporação do medicamento em prol da dignidade e qualidade de vidas dos pacientes.
Raphael Fernando Boiatti, farmacêutico pelo Conselho Regional de Farmácia do estado de São Paulo, diretor da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas) e da Casa Hunter, apontou que os pacientes necessitam de terapia. Assim, disse que o PCDT atual comtempla os estágios iniciais, porém não contempla os pacientes que serão atendidos pela nova tecnologia em questão. Também reforçou a eficiência do medicamento.
Fabio Figueiredo de Almeida, paciente, contou seu relato, contando que os sintomas da doença se iniciaram há cerca de 10 anos atrás, e como na época ainda não havia o tratamento pelo SUS, entrou na justiça para conseguir obter o tafamidis, ação a qual demorou e atrasou seu tratamento, trazendo diversas consequências negativas para sua saúde e qualidade de vida. Fabio participou da pesquisa clínica do medicamento, apontando que se tivesse acesso antes a esse tratamento, estaria em melhor condição de saúde hoje. Concluindo, pediu que as partes envolvidas, tanto o laboratório, quanto o Ministério da Saúde negociem um preço viável, para que assim os pacientes terem acesso à tecnologia.
Jemina Araújo da Silva Batista, médica neurologista e professora da Universidade Federal do Vale do São Francisco, reforçou sobre a gravidade da doença e o quanto o tempo de espera para acesso à tratamento é prejudicial aos pacientes. Ressaltou também que a medicação disponível pelo SUS atualmente, apesar de ser um grande avanço, beneficia apenas o estágio inicial da doença.
Wilson Marques Júnior, coordenador do Ambulatório de Amiloidose do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da USP, mostrou sua experiência de vida real na conduta frente a pacientes com amiloidose pela TTR. Assim, disserta que é muito triste, os pacientes, apesar da existência de tratamento, não obterem acesso ao mesmo.
Leonardo Moreira Moscon, paciente, familiar e cuidador de um paciente com PAF, reforçou a importância de se obter acesso ao tratamento em momento oportuno, em prol da qualidade de vida. Assim, salientou que é uma angústia muito grande existir o tratamento, mas não obter seu acesso.
Adilson Galvão, médico neurologista, mostrou a dificuldade de se obter acesso à diagnóstico e tratamento no interior da Bahia. Assim, ressaltou o grande desafio de se obter a medicação necessária para o tratamento.
Márcia Waddington Cruz, médica neurologista e investigadora principal responsável pelo Centro de Pesquisas em Amiloidose da Universidade Federal do Rio de Janeiro, apontou que 1/3 dos pacientes não respondem ao tafamidis. Dessa forma, mostra que as necessidades de muitos pacientes não são atendidas, causando diversos impactos negativos na vida dos pacientes.
Diane Xavier de Ávila, médica Clínica e Cardiologista, também reforçou o quanto é lamentável a medicação ser eficaz e aprovada pela ANVISA, porém, os pacientes não obterem acesso. Nesse sentido, conta relatos de pacientes, os quais muito foram prejudicados por essa falta.
O deputado Diego Garcia (Republicanos-PR), presidente da Frente Parlamentar de Doenças Raras, ressaltou que o tema é relevante e urgente para diversos pacientes e famílias, e assim, salientou a importância das audiências públicas, visto que garantem transparência e participação da sociedade.
O senador Flávio Arns (Podemos-PR), presidente da Subcomissão da Pessoa com Deficiência, ressaltou que o medicamento é eficaz, seguro e aprovado pela ANVISA. Nesse sentido, reforçou a importância de obter tratamento logo após o diagnóstico, podendo assim, retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
Sandra de Castro Barros fez o encerramento da audiência, agradecendo a participação e presença de todos. Ressaltou que o objetivo dessa audiência foi obter mais informações acerca do medicamento. Apontou que em todas as falas foram abordadas sobre a prejudicialidade do diagnóstico tardio, a dificuldade de acesso à tratamento, e assim, reforçando a importância de ouvir a fala de todos.