A Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência (CPD) debateu em Audiência Pública realizada nesta terça-feira (12) sobre o Requerimento nº 19/2022-CPD, que propõe a elaboração de protocolo terapêutico para a Doença de Batten (CLN2). A audiência foi coordenada pelo autor do requerimento, o deputado Cássio Andrade (PSB-PA).

Bruno Alex Marinho Araujo, representante dos familiares de pacientes, explicou que os sintomas da Doença de Batten, como crises convulsivas e perda da capacidade de movimento, iniciam-se nas crianças por volta da faixa etária de três anos, salientando o rápido avanço da doença. Pai de uma criança diagnosticada com a doença, Bruno relata que conseguiu acesso à medicação para o filho através de uma autorização judicial, ressaltando a demora do processo e o quão é prejudicial essa espera para a saúde das crianças, uma vez que a doença avança rapidamente. O representante aborda como seu filho reagiu bem ao tratamento, o qual em um curto período de tempo obteve melhoras significativas em seu quadro. Desta forma, defende a elaboração do protocolo terapêutico para a doença, ressaltando seu desejo de que seja amplo à população, para que, assim, todas as crianças tenham acesso ao tratamento. Além disso, ressalta que com a incorporação da medicação ao Sistema Único de Saúde (SUS), espera-se que o acesso seja mais rápido e, assim, o tratamento ficará mais efetivo, salvando diversas vidas. 

O autor do requerimento, deputado Cássio Andrade, realiza uma breve fala apoiando a causa, ressaltando sua importância. Além disso, aponta os elevados preços das medicações que tratam de doenças raras, visto a pequena quantidade de medicamentos produzidos pelas indústrias farmacêuticas. Sendo assim, salienta que é função do governo possibilitar que todos tenham acessos a essas medicações.
 
A doutora Carolina Fishinger Moura de Souza, médica geneticista, inicia sua fala apontando que o tema é extremamente relevante, ressaltando o grande marco para a saúde pública a incorporação do medicamento que trata a Doença de Batten no SUS. A médica salienta a essencialidade de monitoramento após a elaboração do protocolo, uma vez que o tratamento exige o uso de determinados equipamentos médicos específicos, treinamento técnico das equipes em relação a aplicação e o cuidado clínico do paciente, uma vez que o tratamento também envolve fisioterapias, terapia ocupacional, entre outros.
 
A doutora Elisa Sobreira, representante da indústria fabricante do fármaco, explica que a CLN2 ocorre por conta da deficiência da enzima lisossômica TPP1, gerando acúmulo de material dentro das células do sistema nervoso, ocasionando a evolução neurológica da doença. Além disso, ressalta a necessidade do diagnóstico ser o quanto antes possível. A doutora aponta a importância do tratamento com a medicação “Brineura” para uma significativa melhora da doença. Concluindo, destaca que a pesquisa sobre a doença e seu tratamento é extremamente ampla, e, assim, servindo de embasamento para a equipe que montará o protocolo.  

Mônica Maria Vieira Aderaldo, representante da Federação das Associações de Doenças Raras Norte, Nordeste e Centro Oeste (Fedrann), inicia sua fala abordando a respeito da jornada desde o primeiro diagnóstico no Brasil, em 2017, até o início do tratamento, apontando que inicialmente ele ainda não estava disponível na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas que já estava no processo de ser submetido. A representante ressalta que a Doença de Batten possui 14 tipos, e o único possível de ser tratado é a CLN2. Continuando a relatar acerca da jornada para o início do tratamento, aponta a formação de um grupo que reivindica pela causa, abordando que iniciaram a luta em uma audiência pública onde conseguiram começar o processo de incorporação desse tratamento. Também descreve alguns sintomas da doença, como convulsão, por exemplo. Além disso, ressalta que o protocolo deve ser muito abrangente, apontando que se o protocolo for baseado em uma literatura científica dentro de uma escala bem rígida, muitos pacientes ficarão sem tratamento. Concluindo, salientou a demora para a incorporação da medicação, ressaltando o rápido avanço da doença, e, assim, solicitando ao Ministério da Saúde um “feedback” para a sociedade em relação de como está o andamento dessa incorporação.

Marta da Cunha Lobo Souto Maior, Tecnologista Pleno em Políticas de Assistência Farmacêutica e Planos de Ação do Ministério da Saúde, explica o fluxo de elaboração de Protocolos e Diretrizes, explicando cada etapa para a elaboração do Protocolo, como recebimento da demanda, síntese das evidências, reunião de recomendação, consulta pública, entre outros. A tecnologista ressalta a importância de cada etapa que o processo necessita seguir para que assim se tenha segurança de que o documento está contemplando todas as necessidades e obedecendo as evidências científicas disponíveis. Além disso, salienta que o processo de elaboração do PCDT já foi iniciado.
 
Klébya Hellen Dantas de Oliveira, consultora técnica do Ministério da Saúde, faz uma breve fala apontando que está disponível para tirar as dúvidas da mesa.  

O deputado Cássio Andrade indica que há mais convidados. O primeiro a falar, Rodrigo, da Sociedade Brasileira de Enfermagem, questiona o tempo de diagnóstico, apontando que é a favor do diagnóstico precoce. Além disso, solicita que no Congresso Nacional seja verificada a legislação referente a CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde), apontando que grande parte da população não é escutada por essa comissão. A segunda convidada, Marlene Vieira, é assistente social e representa a família dos pacientes, e assim, solicita que o deputado não abrace a causa apenas dentro do plenário, mas também na intermediação desses pacientes junto ao Ministério da Saúde.  

Após as considerações finais, a audiência foi encerrada.