NK Consultores – A incorporação de novos medicamentos pelo Sistema Único de Saúde (SUS) depende de uma série de etapas. Apesar de necessárias, quando elas não são realizadas de modo ágil, podem gerar impactos negativos que se refletem na qualidade de vida e na sobrevivência dos pacientes, destacou matéria do site Jota. Segundo a publicação, entre os diagnosticados com doenças raras, a situação é especialmente delicada. Essas doenças são classificadas dessa forma quando acometem pelo menos 65 indivíduos a cada 100 mil habitantes. Para essas pessoas, a incorporação e a oferta de um medicamento pode ser a única chance de tratamento efetivo – por isso a demora na incorporação pelo SUS pode ser decisiva. É o caso de quem convive com a polineuropatia amiloidótica familiar relacionada à transtirretina, mais conhecida como PAF-TTR, doença genética rara, grave e progressiva que afeta sobretudo o sistema nervoso periférico e central, o trato gastrointestinal, os rins e até o coração.
Em painel da Casa JOTA realizado nesta quinta-feira (9/3) com patrocínio da PTC Therapeutics, Camila Castelo Branco Pupe, professora de Neurologia da Universidade Federal Fluminense e especialista em doenças neuromusculares, contou que uma das mutações da doença é originária de Portugal. Por ter sido uma colônia portuguesa, o Brasil é um dos países com maior prevalência da enfermidade. Ainda que seja hereditária, ela é ainda é rara na população. Atualmente, o tratamento disponível no SUS é indicado para pacientes adultos em estágio 1. Já para quem está nos estágios 2, 3 ou que não respondeu bem à terapia na fase inicial, ainda não é oferecida uma opção eficaz. A PTC Farmacêutica do Brasil desenvolveu o medicamento inotersena nonadecassódica, que foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2019 com base nas evidências científicas que atestam bons resultados na qualidade de vida de quem está no estágio 2 ou em fase inicial mas com falha terapêutica.
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), que avalia a viabilidade de que novos medicamentos sejam oferecidos, recebeu a submissão de incorporação em fevereiro de 2022, mas ainda não concluiu sua avaliação. Somente após um parecer favorável, o Ministério da Saúde poderá aprovar a incorporação e mobilizar esforços para que o medicamento chegue aos pacientes do SUS. Essa etapa tem prazo de 180 dias para acontecer desde a formalização do aval. “Tempo é crucial. A submissão da inotersena foi em 2018. Tivemos a aprovação da Anvisa, passamos um longo tempo para discutir o preço na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) e agora estamos na Conitec. Ou seja, é um processo que até agora leva cinco anos”, diz Rogério Silva, vice-presidente e gerente geral da PTC Therapeutics. O paciente dessa síndrome muda de estágio na evolução da doença, em média, a cada três anos. “A espera até agora significa que o paciente brasileiro está perdendo a janela terapêutica”, afirmou Silva. No último estágio, ainda não existe terapia medicamentosa, por isso o tratamento precisa acontecer antes que a doença evolua dessa forma. Para acessar a matéria completa, clique aqui.