NK Consultores – A Frente Parlamentar de Inovação e Tecnologias em Saúde para Doenças Raras realizou, nesta quarta-feira (22), o 1º Encontro Técnico para debater o tema ’Da Pesquisa Clínica à Incorporação’.
O evento foi coordenado pela presidente da frente, deputada Rosângela Moro (União-SP), que ressaltou a importância da discussão, destacando uma revolução na saúde que promete medicamentos mais eficazes e melhor qualidade de vida para pacientes com doenças raras. Sublinhou que esses avanços impulsionam significativamente a economia da saúde no Brasil, atraindo novos investimentos e promovendo o desenvolvimento de uma indústria biotecnológica robusta.
Como exemplo de tratamento inovador, mencionou o medicamento utilizado no tratamento de mucopolissacaridose, que, com pesquisa clínica em andamento no Brasil, tem demonstrado avanços no tratamento do paciente. Além disso, citou as Resoluções 205 e 248 da Anvisa como avanços na pauta das doenças raras, representando marcos importantes ao permitir o registro de medicamentos com base em ensaios clínicos de fase 2. Isso, segundo ela, significa que os pacientes terão acesso mais rápido a tratamentos inovadores, enquanto os estudos da fase 3 são concluídos.
A parlamentar ressaltou a necessidade de políticas sólidas e comprometimento legislativo, visando garantir essa abordagem por meio da segurança jurídica, a qual pretende apresentar por meio da Frente. Destacou a apresentação do Projeto de Lei 3888/2023, destinando parte da arrecadação da loteria de prognóstico numérico para a aquisição de medicamentos exclusivos ao tratamento de doenças raras definidas pelo Ministério da Saúde.
No âmbito da transparência, informou sobre o Projeto de Lei 3544/2023, que propõe a transparência das filas de espera de consultas, exames e tratamentos, além da divulgação dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas para doenças utilizados em estabelecimentos que prestam serviços ao SUS. Em relação aos direitos dos pacientes, mencionou o Projeto de Lei 4058/2023, que tramita na casa e cria o Estatuto da Pessoa com Doenças Raras. Também referiu o Projeto de Lei 7082/2017, que estabelece o Marco Legal da Pesquisa Clínica, defendendo ser fundamental para impulsionar o país na pesquisa e inovação em saúde, incluindo as doenças raras. A deputada enfatizou a essencial criação de regras no Brasil conectando as três áreas mais relevantes para pessoas com doenças raras: pesquisa clínica, registro e incorporação de tecnologia, através da garantia de segurança jurídica, objetivo central da Frente.
Sociedade Brasileira de Medicina Farmacêutica (SBMF)
O Diretor-Presidente da Sociedade Brasileira de Medicina Farmacêutica (SBMF), Hélio Osmo, abordou os desafios na fase de chegada e incorporação de medicamentos, destacando a necessidade de aprimoramento no ambiente regulatório em doenças raras, que carece de revolução no conhecimento dos reguladores, dificultando a navegação de pesquisadores e parceiros do setor. Ele ressaltou a importância de compreender que o tempo necessário para incorporar um tratamento para doenças raras é o tempo de vida dos pacientes, solicitando uma análise cuidadosa da legislação nesse sentido.
O presidente pontuou que as universidades brasileiras não recebem apoio e investimento nesta área, levando à migração para países mais investidos, resultando em ideias originadas no Brasil retornando mais caras. Ele também mencionou a incipiência da pesquisa experimental no país, relatando a escassez de laboratórios de boa qualidade. No entanto, destacou que, devido à miscigenação do Brasil, o país é visto como respeitável nas pesquisas.
Quanto à pesquisa clínica, Hélio Osmo apontou um atraso na regulamentação no Brasil, que, se inexistente, gera falta de previsibilidade jurídica e credibilidade. A falta de regulação coloca a decisão de fornecimento nas mãos de grupos específicos influenciados por força política e ideológica, prejudicando pacientes com doenças raras. Ele mencionou os desafios na incorporação de tecnologia para doenças raras, devido ao alto custo de financiamento, e relatou a falta de transparência na aquisição dessas tecnologias.
Outro ponto abordado foi a resolução 205/2017 da Anvisa, que permite análise acelerada e prioritária na pesquisa clínica em doença rara. Hélio Osmo destacou que a norma funciona, mas possui entraves a serem resolvidos, como o envio de medicamentos em áreas de portos e aeroportos, sugerindo a priorização desse tipo de medicamento. Ele também apontou discordâncias entre a comissão que aprova pesquisas e a gerência que registra medicamentos na agência, além de sugerir o uso de dados aceleradores de resultados clínicos com o avanço da inteligência artificial, pedindo atenção dos legisladores. Por fim, defendeu que regulamentar a pesquisa clínica proporciona transparência e credibilidade ao país.
Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica (Abracro)
Paulo Fernandes, Presidente da Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica (Abracro), abordou a necessidade de aumento de pesquisas clínicas para proporcionar um maior volume de registro de medicamentos. Apresentou iniciativas dentro da Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica em termos de divulgação e fomento ao sistema de pesquisa, sendo sempre conduzidas por profissionais de alto nível de especialização. Defendeu que para ter um maior número de registros e incorporações é necessário um maior encadeamento dos atores através da adoção de políticas públicas de alto impacto. Citou que os projetos de pesquisa clínica para Doenças Raras funcionam, mas poderiam ser melhor desenvolvidos com um encadeamento apropriado dos atores do setor. Posteriormente, trouxe o dado de que existem 430.809 estudos clínicos ao redor do mundo, sendo 20 mil na América Latina. O Brasil é responsável por cerca de 1% deste número, e dentro da produção nacional, 8% dos estudos são sobre doenças raras, um baixo número que abre margem para melhoria.
Apresentou um estudo que mostra o pipeline da indústria farmacêutica que identifica um grande número de moléculas e desenvolvimento para doenças raras no mundo, sendo 1800 ao total, embora poucas estejam ocorrendo no Brasil. Provocou sobre a possibilidade de utilizar a grande capacidade nacional de realizar estudos clínicos como uma forma de financiar a melhoria no pacote de inovação, ressaltando que existem muitas inovações ocorrendo ao redor do mundo, e que é importante fazer com que isso também chegue ao Brasil. Por fim, apresentou que hoje o Brasil oscila e é o 20° país em pesquisa clínica no mundo. Paulo disse que enxerga caminhos para subir no ranking de acordo com as possibilidades e potenciais do campo brasileiro de pesquisa. Ao final de sua apresentação, citou que o Projeto de Lei 7082/2017 pode oferecer boas condições para o campo e desenvolvimento de pesquisa clínica nacional, embora ainda não seja inteiramente completo e tenha pontos que dependem de vários stakeholders.
Interfarma
Renato Porto, presidente-executivo da Interfarma, compartilhou que poucas pessoas sabiam que seu pai era portador de uma doença rara, destacando a dor enfrentada pelo paciente e seus familiares. Ele fez um apelo em relação à demora no acesso ao diagnóstico.
Porto enfatizou que a pesquisa clínica é vital para impulsionar o desenvolvimento do país, considerando a diversidade do Brasil, sua ampla população economicamente ativa e as variações climáticas, culturais e socioeconômicas. Além disso, ressaltou a importância de um ecossistema de saúde robusto com regulamentação sanitária eficaz. Destacou que melhorias nessa área devem ser feitas com o cuidado de preservar a segurança e ética do paciente, sem se tornar um obstáculo adicional. Nesse sentido, mencionou o Projeto de Lei 7082/2017, de autoria da Ex-Senadora Ana Amélia (PP-RS), que trata da pesquisa clínica com seres humanos e institui o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa Clínica com Seres Humanos. Por fim, ressaltou a importância de direcionar o curso das doenças, enfatizando a necessidade de garantir que todos os pacientes tenham acesso igualitário e adequado a tratamentos e medicamentos de acordo com seu quadro clínico específico.
Clínica Global da DHL
Fernanda Teles, HEAD de Pesquisa Clínica Global da DHL, afirmou que o atual contexto global, marcado por conflitos, gerou instabilidade no cenário de pesquisa clínica na Europa e nos Estados Unidos. Segundo ela, essa instabilidade geopolítica abre espaço para um aumento na pesquisa clínica no Brasil. No entanto, a insegurança regulatória impede que empresas tragam suas pesquisas para o país. Apesar de o Brasil possuir infraestrutura e capacidade científica para pesquisa clínica, enfrenta desafios logísticos complexos no transporte de produtos frios, ultrafrios, congelados e ultracongelados.
Fernanda Noleto Vilela, Gerente Geral de Operações da DHL, destacou que a logística é um ponto crítico no mercado da pesquisa clínica. Cerca de 80% do que é produzido para pesquisa clínica é descartado, sendo a validade um dos maiores motivos. Ela relatou que, para garantir que o tratamento chegue ao paciente ou médico com temperatura controlada, é necessário utilizar carros refrigerados e caixas passivas, que duram até 96 horas, resultando em altos custos. A demora no processo de importação contribui para a perda da validade do produto, impedindo que ele alcance o paciente. Fernanda também ressaltou os desafios da infraestrutura de transporte no Brasil, como a falta de uma estrutura ferroviária, precariedade na malha rodoviária e dificuldades na priorização de embarques na via aérea, prejudicando o transporte de medicamentos.
Como sugestão para mudar esse cenário, Fernanda Teles propôs a aprovação de uma proposta que garanta segurança regulatória e promova o uso de dados e tecnologias que beneficiem a logística.
Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM)
A presidente da Sociedade Brasileira de Genética Médica, Ida Vanessa Doederlein Schwartz, destacou a importância da educação das famílias e indivíduos sobre o processo de pesquisa clínica, visando assegurar um acesso mais amplo. Além disso, sublinhou a necessidade de garantir a segurança dos pacientes que optam por participar da pesquisa. Em relação à regulamentação do transporte dos produtos, enfatizou a necessidade de uma abordagem voltada para essa questão, considerando que tem impactado negativamente os pacientes.
Azidus Brasil Pesquisa Clínica
Laura Ferrara, da Azidus Brasil Pesquisa Clínica, abordou a não observância, por parte da Anvisa, do prazo estabelecido para a análise de projetos relacionados a doenças raras. Segundo ela, o prazo determinado pelo regulamento não tem sido respeitado, e a agência tem justificado os atrasos pela escassez de técnicos.
Pais de pacientes com doenças raras também participaram do evento, destacando as dificuldades enfrentadas pelos pacientes para participar de pesquisas clínicas em outros estados, devido à falta de financiamento pelas secretarias de saúde.
A presidente da Subcomissão de Doenças Raras da Comissão de Saúde, deputada Flávia Morais (PDT-GO), informou que tem trabalhado por meio da subcomissão para dar visibilidade ao tema e planeja estender suas atividades. Além disso, mencionou que está buscando uma reunião com a Ministra da Saúde, Nísia Trindade, para conhecer as ações do governo atual relacionadas às doenças raras e colaborar dentro das possibilidades.
Finalmente, a deputada Rosângela Moro (União-SP) afirmou que tomou nota dos desafios apresentados pelos participantes e incluirá essas questões nas agendas futuras. Também anunciou que o 2º Encontro Técnico está agendado para o dia 22 de fevereiro.