O Ministério da Saúde publicou nesta segunda-feira (25) a incorporação da alfarceliponase para o tratamento de pacientes com lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), doença rara que compromete o sistema nervoso central. O medicamento é o único tratamento existente para os pacientes com a doença.

Após ser avaliado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), o processo de incorporação passou por uma audiência pública realizada pela Pasta. As evidências científicas analisadas pela Comissão demonstraram alto desempenho do medicamento para modificar a história natural da doença, que costuma evoluir para graves perdas das funções cognitivas dos pacientes e, até mesmo, o óbito. Na audiência pública foram ouvidos representantes de pacientes, incluindo pais e membros de associação, representantes de profissionais da saúde, parlamentares e um representante de indústria farmacêutica.

Dos sete profissionais de saúde, seis mencionaram tratar atualmente pacientes com alfacerliponase, com sucesso em todos os casos, inclusive, com a alteração da história natural da doença. Nessa etapa, a fabricante da tecnologia também apresentou uma proposta para redução do preço para fornecimento no SUS.